近日，尧唐生物科学团队自主开发的新型脂质体专利正式获得国家知识产权局（CNIPA）专利授权（ZL202211695784.5）。
基于核酸药物（例如mRNA）的治疗因其独特的优势和广阔的临床潜力备受关注，其中，核酸药物的递送系统是实现有效靶向治疗的关键技术。作为核酸药物递送系统的重要专利之一，此次授权的专利主要保护的是具有全新化学结构的可电离脂质系列及其制备方法，并涵盖以该脂质为主体制备的 LNP 组合物和药物制剂。本次发明专利获国家知识产权局颁发专利证书，充分体现了尧唐生物在核酸药物递送领域的技术先进性和研发实力。获授权专利中的可电离脂质具有全新化学结构，与其它脂质化合物共同制备脂质载体，粒径可控，分布均一，对带有负电的药物表现出极高的包封率。此脂质化合物合成方法简便、收率高且成本低，为尧唐生物递送系统的LNP工具库增添了新的有力工具。
作为国内基因编辑领域的领先企业，尧唐生物一直致力于打造具有自主知识产权的基因编辑工具（YolCas）、碱基编辑工具（YolBE）和递送系统（Yol-LNPs）。公司围绕三大技术平台和产品相关已申请数十件专利申请，其中包括此次获批的递送系统核心脂质化合物专利在内的多项关键专利已获授权，突破了核酸药物研发的技术瓶颈，为公司在未来基因编辑技术和核酸药物递送系统的发展奠定了坚实基础。
尧唐生物联合创始人、CDO 兼 CTO 王子君博士表示：“尧唐生物自创立之初便坚持以自主创新为核心，构建包括编辑工具与递送系统在内的多层次专利组合，旨在为全球患者提供更安全、有效的基因治疗选择。本次递送系统核心脂质化合物专利的获批，将助力我们进一步提升在核酸药物递送领域的技术优势，并加速实现创新技术的临床转化。”
未来，尧唐生物将继续推动递送系统的技术迭代，为体内基因编辑药物的研发和临床应用提供强有力的支持，加速实现技术造福患者的目标。
关于YOL-LNPs®递送系统
尧唐生物自主构建了LNP高通量筛选平台，通过设计包含多种核心结构的阳离子脂质化合物，并根据不同应用方向设计多种筛选策略，最终得到了一系列YOL-LNPs递送系统。该递送系统包含超大规模的LNP递送工具库以满足特定需求，适用于不同治疗场景。
关于尧唐生物
尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs®，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。
