3月19日，尧唐生物在南京江北新区生物医药启动GMP商业化生产基地的建设。作为国内基因编辑领域的领军企业，尧唐生物通过自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具和LNP递送系统，已在体内基因编辑药物领域取得显著进展。本次活动吸引了众多行业专家、合作伙伴及企业代表亲临现场，共同见证尧唐生物在基因编辑药物产业化进程中的重要进展。这不仅代表了尧唐生物在基因治疗领域的技术实力和产业布局，也标志着其在基因治疗产业化进程中迈入了新的里程碑。
深耕技术优势，加速产业化布局
尧唐生物自2021年成立以来，始终专注于基于mRNA-LNP递送技术的体内基因编辑药物研发，已在基因编辑工具开发和进化、递送系统及生产工艺优化三大核心领域建立了显著技术壁垒。公司拥有自主知识产权的CRISPR-Cas、碱基编辑器及脂质纳米颗粒（LNP）技术平台，为全球患者提供“一次给药、终生治愈”的基因治疗方案。
尧唐生物南京产业化基地的建设标志着公司迈入基因编辑药物规模化生产的新阶段。作为集生产中心、质量控制中心及质量检测中心于一体的核心战略平台，南京基地总建筑面积达5000平方米，基地包含mRNA合成，LNP封装及灌装全流程生产线，从上游原料到下游制剂均实现自主可控，同时将搭建符合NMPA和FDA标准的全生命周期质量管理体系。基地建成后将有效缩短药物从临床试验到商业化供应的转化周期，为药物上市提供产能支撑。该里程碑事件将加速基因编辑从底层技术向规模化生物药制造的转化，为后续商业化进程夯实基础。
临床转化成果显著，全球化战略提速
尧唐生物的核心管线YOLT-201已于2025年第一季度完成I/Ⅱ期临床剂量爬坡阶段，其通过LNP递送CRISPR-Cas系统靶向治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR），结合更早于2023年底启动的IIT临床，已经总计完成超过20例患者给药，早期患者随访时间已经超过一年，看到了极佳的安全性和有效性。目前，公司总计已有四条管线启动临床，覆盖心血管疾病、代谢疾病及罕见疾病领域，累计完成超过40例患者给药，基因编辑临床管线数量位居全球前列。
创始人兼CEO吴宇轩博士在活动中表示：“尧唐生物始终以患者为中心，以临床价值为导向，通过底层技术创新推动基因编辑药物的产业化。南京基地的全面推进将加速核心管线的临床研究与全球商业化布局，我们期待与合作伙伴携手，为未被满足的医疗需求提供中国方案。”
资本与产业协同，赋能未来发展
尧唐生物凭借卓越的研发实力与出色的临床进展，已累计完成近3亿元融资，投资方包括险峰淇云、远翼投资、德诚资本等知名机构。2024年之后，多条体内基因编辑管线进入临床阶段，进一步巩固其在基因编辑领域的国际竞争力。
南京江北新区生物医药谷作为国家级产业园区，持续为尧唐生物提供政策与资源支持。此次活动的成功举办，不仅彰显了南京政府对创新医药企业的扶持力度，也为中国基因编辑产业的升级注入了新动能。
展望未来
南京商业化生产基地的建设标志着尧唐生物产业化进入新篇章。未来，基地将依托上海总部的研发实力与南京的产业化优势，构建覆盖研发、生产、质控的全链条体系，加速推进多款候选药物的临床转化与商业化进程。
尧唐生物将持续践行“坚韧、严谨、卓越、创新、使命必达”的价值观，推动更多创新药物进入临床及产业化阶段，同时深化国际合作，为全球患者带来突破性治疗方案。
关于尧唐生物
尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs，实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准，2024年6月成功完成首例患者入组，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时，基因编辑治疗家族性高胆固醇血症（FH）和原发性高草酸尿症（PH1）的项目已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。
