2024年2月23日,尧唐生物科学团队自主开发的创新型碱基编辑系统(YolBE)正式获得国家知识产权局(CNIPA)专利授权(ZL202210363757.1),成为首个获得国家专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。
尧唐生物自创立以来,持续完善和深化知识产权布局,从最底层的编辑器平台方面建立高质量、高价值的专利壁垒,为创新药物开发提供坚实的技术支持。体内基因编辑药物的应用场景对编辑器的要求极高,目前的CRISPR/Cas9基因编辑技术在没有外源供体模板的情况下,无法实现单个碱基转换或者修复;而在开发体内基因编辑药物时,供体模板的高效率递送以及高效同源重组修复目前很难实现。因此,急需开发高效精准的碱基编辑器,用于新一代体内碱基编辑药物的临床应用。
尧唐生物的科学团队基于自主大数据模型系统,从50TB的宏基因数据中进行筛选,最终挖掘到30个候选蛋白,又从中找到了2个有活性的修饰蛋白,通过公司的高通量基因编辑器进化平台HEPDONETM,最终进化出新一代碱基编辑系统YolBEs,可以实现更高效率、更高精准度的碱基编辑。
该底层专利涵盖了尧唐生物自主研发的YolBEs编辑系统以及后续进化的新变体,在小鼠、非人灵长类动物体内实现了靶位点高编辑活性和高保真性。同时,结合尧唐生物自主知识产权的YOL-LNPsTM递送系统,实现了高度组织特异性的靶向编辑。
尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩博士表示:“通过对YolBE和其它新一代基因编辑工具的持续开发和优化,结合LNP-mRNA体内递送技术,我们可以开发出新一代的体内基因编辑药物,实现更好的药效和安全性,同时对多数疾病可以做到‘一次给药,终身治愈’。”
本月初,尧唐生物自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请(IND)已获得中国国家药品管理局药品审评中心(CDE)批准,标志着该候选药物正式全面进入注册临床开发阶段。
未来,尧唐生物将不断优化和完善基因编辑底层技术,助力解决中国基因编辑领域知识产权困境,全力加速推动临床成果转化,早日惠及全球患者。
关于YolBE碱基编辑系统
YolBEs碱基编辑系统是尧唐生物自主研发的创新型新一代DNA碱基编辑工具,具有高保真性、高编辑效率、低脱靶等特性。目前YolBE碱基编辑系统已经过多次迭代和进化,针对多个基因靶点都具有优于同类产品的效果,具有巨大的临床转化价值。
关于HEPDONETM进化平台
尧唐生物自研发的超高通量分子进化平台High-Throughput Evolution Platform for Discovery and Optimization of Novel Editors (HEPDONETM)致力于挖掘、筛选和进化出国际领先、具备自主知识产权的全新编辑工具,能够根据不同疾病和基因靶点的差异性需求进行定向进化,目前已得到多个系列、上百种全新编辑器。
关于YOL-LNPsTM递送系统
尧唐生物自主构建了LNP高通量筛选平台,通过设计包含多种核心结构的阳离子脂质化合物,并根据不同应用方向设计多种筛选策略,最终得到了一系列YOL-LNPs递送系统。该递送系统包含超大规模的LNP递送工具库以满足特定需求,适用于不同治疗场景。
关于尧唐生物
尧唐生物(YolTech Therapeutics)成立于2021年7月,总部位于上海,是一家以创新为驱动的高科技生物技术公司。公司专注于体内基因编辑技术,并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物,旨在为患者提供创新型基因治疗方案,满足全球未被满足的医疗需求。尧唐生物依托多个技术创新平台,成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒(LNP),实现了更高效率的体内递送。公司的产品管线可覆盖针对心血管疾病、代谢疾病、传染性疾病及更多常见慢性疾病和遗传性疾病的治疗,并对靶向适应症实现“一次给药、终身治愈”的治疗效果。尧唐生物已建立上海研发总部和南京GMP生产基地,并开发了完善的mRNA-LNP药物生产工艺及分析检测平台,其首个基于LNP递送的体内基因编辑药物已获批临床。作为公司的核心价值观,尧唐生物始终坚持科技创新,并以临床价值为导向,致力于开发真正具有临床意义的创新型基因药物,为患者提供更优的治疗选择,同时为全球人类健康事业的发展贡献中国力量。