罕见疾病是指发病率/患病率极低的一组疾病的统称，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。国际罕见病日于 2008 年由欧洲罕见病组织(EURORDIS)及多国患者组织合作伙伴发起，确定 2 月 29 日为国际罕见病日，以这个四年一次的日子寓意罕见病之“罕见”。此后，每年 2 月的最后一天被定为“国际罕见病日”。
2024 年国际罕见病日是“四年一遇”的重要时间节点。在这个珍贵的时刻，国际罕见病日在中国区的官方推广伙伴——蔻德罕见病中心特别策划发起“2024 年国际罕见病日中国区宣传周”公益倡导项目，与尧唐生物达成战略合作，以“线下六城公众宣导活动”和“229 国际罕见病日系列活动”的方式，向全行业呈现罕见病领域的重大事件，并引发公众关注。
尧唐生物作为一家以创新为驱动的高科技生物技术公司，专注于体内基因编辑技术，并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物。公司首个基于LNP递送的体内基因编辑药物的YOLT-201，适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变（Transthyretin Amyloidosis, ATTR），目前已于2023年完成首例受试者给药以及获得IND受理。
ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病，其发病机制是转甲状腺素蛋白（TTR）在异常解离后发生错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，使心肌变硬，进而引发心衰。患者临床诊断后平均存活时间较短，约为2-3.5年，死亡通常由进行性心力衰竭引起，目前缺乏有效的治疗手段。YOLT-201所包含的基因编辑工具可以在人肝脏中实现高效特异的TTR靶基因敲除，一次给药，便可以终身降低血液中的TTR蛋白水平，实现终身治愈。这一创新性的治疗方式为ATTR患者提供了新的治疗希望，为该治疗领域带来了重大突破。
尧唐生物携手蔻德罕见病中心发起罕见病公益倡导活动，有助于提高公众对罕见病的认知和关注度，让更多人了解罕见病，并认识到罕见病对患者及其家庭带来的影响，从而增加社会对罕见病患者的关注和支持。
尧唐生物也将继续深入推进ATTR及其他疾病的治疗研究，进一步推动体内基因编辑技术的发展，早日为患者提供更先进、更创新的医疗解决方案。
