中国上海，2024年4月2日 - 尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-101已成功完成首例受试者的给药，该药针对治疗家族性高胆固醇血症（Familial Hypercholesterolemia，FH）。
家族性高胆固醇血症又称家族性高脂血症。临床特点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、早发心血管疾病家族史。FH是是脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致动脉粥样硬化，以及各种危及生命的心血管疾病并发症出现。中国杂合子FH患病人数约为276万～691万。
YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内基因编辑药物，同时采用了尧唐自主专利的碱基编辑器（YolBE）和新型脂质纳米颗粒（LNP）递送载体，有望为FH患者提供更多治疗方案。YOLT-101的临床前数据表明，该药物在NHP大动物模型中，实现了一次给药长达近两年的LDL-C大幅度降低。在未来的临床应用中，有望实现“一次给药，终生获益”的治疗效果。
此次临床研究于蚌埠医科大学第一附属医院、第二附属医院开展，由蚌埠医科大学第一附属医院完成首例受试者给药。本次试验是单臂、开放性、单剂量递增试验，其主要研究目的是评估YOLT-101在家族性高胆固醇血症患者中单次给药的安全性、耐受性，确定最佳生物活性剂量（optimal biologically active dose，OBD），并初步评估YOLT-101单次给药对血浆中脂质和脂蛋白水平的影响。
“YOLT-101的成功给药再一次验证了尧唐团队强大的执行力和临床转化能力，代表着体内基因编辑药物在该治疗领域的重要里程碑，期望YOLT-101能早日为家族性高胆固醇血症患者带来前所未有的疗效。” 尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩博士表示，“感谢蚌医临床专家的专业指导、患者的信任、合作伙伴的支持以及团队的努力，我们将继续秉承创新精神，为患者的健康福祉不懈努力。“
尧唐生物将继续积极推进YOLT-101的临床开发，持续开展体内基因编辑药物系列临床试验，早日为全球患者提供更先进、更创新的医疗解决方案。
关于YOLT-101
YOLT-101注射液药物能精准编辑PCSK9基因，有效抑制PCSK9对低密度脂蛋受体（LDLR）的降解，增加LDLR与低密度脂蛋白（LDL）的结合，有效清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低其血液浓度，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。YOLT-101可以在DNA单碱基水平精准编辑PCSK9基因，高效降低靶蛋白表达，兼具有效性和安全性。
关于尧唐生物
尧唐生物（YolTech Therapeutics）成立于2021年7月，总部位于上海，是一家以创新为驱动的高科技生物技术公司。公司专注于体内基因编辑技术，并通过mRNA-LNP递送系统开发新一代体内基因编辑药物，旨在为患者提供创新型基因治疗方案，满足全球未被满足的医疗需求。尧唐生物依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒（LNP），实现了更高效率的体内递送。公司的产品管线可覆盖针对心血管疾病、代谢疾病、传染性疾病及更多常见慢性疾病和遗传性疾病的治疗，并对靶向适应症实现“一次给药、终身治愈”的治疗效果。尧唐生物已建立上海研发总部和南京GMP生产基地，并开发了完善的mRNA-LNP药物生产工艺及分析检测平台，其首个基于LNP递送的体内基因编辑药物已获批临床。作为公司的核心价值观，尧唐生物始终坚持科技创新，并以临床价值为导向，致力于开发真正具有临床意义的创新型基因药物，为患者提供更优的治疗选择，同时为全球人类健康事业的发展贡献中国力量。
