2024年6月12日，尧唐（上海）生物科技有限公司（以下简称“尧唐生物”）与恺佧生物科技（上海）有限公司（以下简称“恺佧生物”）签署了拥有尧唐自主知识产权的全新基因编辑工具酶YolCas12™的生产销售许可协议。根据协议内容，恺佧生物将获得由尧唐自主研发的 YolCas12™在大中华区的生产销售许可。
尧唐生物是一家专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的临床阶段生物医药公司，恺佧生物是以自主创新为驱动的重组蛋白和蛋白酶原料公司，专注服务于生物药的开发和生产。这一合作标志着两家行业领先企业强强联合，共同为细胞和基因治疗领域的发展助力赋能。
YolCas12™是依托尧唐生物自主研发的超高通量分子进化平台HEPDONE®（ High-Throughput Evolution Platform for Discovery and Optimization of Novel Editors ）开发的新型CRISPR/Cas基因编辑工具，在原核和真核系统中均展现出显著高效的基因编辑活性。该编辑器已被证明可以在小鼠和非人灵长类大动物中实现基于LNP-mRNA递送的高效率体内编辑，另外也被多家合作公司证明可被用于造血干细胞和T细胞等原代细胞的高效率、高精准体外基因编辑，在血红蛋白病和通用型CAR-T等领域具有巨大的转化潜力。目前尧唐生物已将该系列编辑系统应用于多种适应症的产品管线开发，并即将进入临床试验阶段。
通过双方此次合作，YolCas12™将借助恺佧生物的SAMSTM研发与GMP生产平台，为更多客户提供高编辑效率和低脱靶活性的基因编辑工具酶，根据需要应用到不同靶点和适应症，促进国内细胞与基因治疗领域的管线开发和底层专利壁垒突破，开发安全有效的创新型药物。恺佧生物将基于尧唐生物的技术专利全力支持客户在临床前研究、IND申报、临床研究、BLA及上市等各个阶段的项目进展，助力细胞与基因产品管线高效推进。
尧唐生物创始人兼CEO吴宇轩博士表示：“此次合作是我们推动基因编辑技术商业化的重要一步。恺佧生物在细胞基因治疗领域的GMP级原料酶方面拥有丰富的技术积累和行业经验，相信携手恺佧生物，YolCas12™将会在更广泛的领域得到应用，为全球药物研发提供有力支持，早日造福广大患者。”
恺佧生物创始人兼CEO王刚先生表示：“尧唐生物拥有自主知识产权和准确高效的底层技术专利，我们非常高兴能够将尧唐生物领先的基因编辑工具与恺佧生物的商业化能力紧密结合，充分发挥各自优势，共同开拓国内外市场，推动YolCas12™在全球范围内的应用和推广，提升先进疗法可及性。”
此次战略合作的达成，预示着基因编辑技术商业化进程的进一步加速。双方将继续深化合作，不断推动技术创新和市场拓展，为基因编辑技术的广泛应用和普及贡献力量。
关于尧唐生物
尧唐生物是一家以创新为驱动，专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年，依托多个技术创新平台，成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas™和碱基编辑器YolBE®，获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒（LNP），实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地，拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的首个产品管线YOLT-201的临床试验已于今年三月获得国家药监局批准，标志着国内首个LNP介导的体内基因编辑药物进入注册临床阶段。同时，基因编辑治疗甲状腺转甲状腺素淀粉样变性（ATTR）和家族性高胆固醇血症（FH）项目都已成功开展了研究者发起的临床研究，初步取得了优异的临床效果。
关于恺佧生物
恺佧生物（KACTUS）是一家以自主创新为驱动的重组蛋白和蛋白酶原料公司，专注服务于生物药的开发和生产。自2018年成立以来，恺佧生物凭借独有的基于结构设计的蛋白研发平台SAMSTM，积累了丰富的蛋白研发和生产经验。恺佧生物拥有自建的GMP厂房和经认证的质量体系，可提供多种GMP级原料蛋白及原料酶，满足细胞和基因治疗药物的开发需求。其中多个GMP级产品已完成FDA DMF备案，可支持项目中美申报。恺佧生物汇聚近200人的技术和专业团队，打造了上海浦江漕河泾开发区的研发生产中心和临港新片区的上万平方米的GMP级蛋白酶产业化基地，同时在美国波士顿地区设立了海外市场商业运营和物流中心，为全球药物研发提供有力支持。
